系统性红斑狼疮(SLE)是最常见的狼疮形式，是一种复杂的自身免疫状态，可以影响任何器官，人们经常会出现衰弱的症状、长期的器官损伤和与健康相关的生活质量差。近日，Saphnelo(anifrolumab-fnia)获得FDA批准，这是10多年来唯一一种批准用于SLE的新疗法。

具体获批适应症

Saphnelo由阿斯利康（AstraZeneca）研发，是一种I型干扰素(I型IFN)受体拮抗剂。大多数SLE患者的I型IFN信号增加，这与疾病活动性和严重程度增加有关。Saphnelo通过与I型IFN受体的亚单位1结合来阻断I型IFN的活性。

Saphnelo(anifrolumab-fnia)的获批，标志着I型IFN受体拮抗剂首次获得监管批准，获批具体适应症为：用于正在接受标准疗法的中度至重度系统性红斑狼疮（SLE）成人患者的治疗。

Saphnelo(anifrolumab-fnia)

Saphnelo作用机制

Saphnelo（anifrolumab-fnia）是一种首创的全人源单克隆抗体，可与I型IFN受体的亚基1结合，阻断I型IFN的活性。I型IFN如IFN-α、IFN-β和IFN-κ是参与调节SLE炎症通路的细胞因子。大多数SLE成人患者I型IFN信号转导增加，I型IFN信号转导增加与疾病活动和严重程度增加相关。

系统性红斑狼疮临床表现

系统性红斑狼疮（Systemic Lupus erythematosus，SLE）是免疫系统攻击体内健康组织的自身免疫性疾病。它是一种慢性复杂疾病，临床表现多种多样，可影响许多器官，可引起包括疼痛、皮疹、疲劳、关节肿胀和发热在内的一系列症状。超过50%的SLE患者会出现由疾病或现有治疗引起的永久性器官损伤，这会加剧疾病相关症状并增加死亡风险。

Saphnelo临床疗效和安全性数据如何？

美国FDA的批准是基于Saphnelo临床开发项目的疗效和安全性数据，包括两项名为TULIP的3期临床试验和名为MUSE的2期临床试验。在这些试验中，与安慰剂相比，更多接受Saphnelo治疗的患者经历了器官系统（包括皮肤和关节）总体疾病活动的减少，并实现了口服皮质类固醇（OCS）使用的持续减少，两组患者均接受了标准治疗。

TULIP-2试验结果于2020年1月发表在《新英格兰医学杂志》上，TULIP-1试验的结果于2019年12月发表在《柳叶刀•风湿病学》上，MUSE试验结果于2016年11月发表在《关节炎与风湿病》上。

Saphnelo用于治疗SLE正在欧盟和日本接受监管审评。阿斯利康表示，已启动了使用皮下给药治疗SLE的3期临床试验，并计划针对Saphnelo在包括狼疮性肾炎、皮肤红斑狼疮和肌炎进行额外的3期临床试验，探索其在I型IFN发挥关键作用的多种疾病中的潜力。

目前，在系统性红斑狼疮方面的治疗目标是减少疾病活动，防止疾病本身或药物对器官的损害，特别是类固醇，并提高生活质量。anifrolumab-fnia的批准代表了整个狼疮社群向前迈出的一大步。医生现在将能够提供一种有效的新疗法，在减少皮质类固醇使用的同时，显著改善整体疾病活动。

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。