大国将令

11月6日，在第七届进博会现场，强生公司宣布旗下创新药物泰立珂（特立妥单抗注射液）在中国上市。作为全球首个且目前唯一在中国上市的BCMA×CD3双抗，这款创新药的上市意味着什么？将对骨髓瘤治疗带来哪些新变化？哈尔滨血液病肿瘤研究所所长、中国临床肿瘤学会（CSCO）监事会监事长马军教授，复旦大学附属中山医院血液科主任、中华医学会血液学分会全国委员刘澎教授接受了光明网记者采访。

多发性骨髓瘤：迫切需要更有效的治疗选择

多发性骨髓瘤在我国是血液肿瘤领域第二大常见恶性肿瘤，特别是复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM），其预后通常较差。数据显示，1990年至2019年间，该疾病的发病率增加了209%，给患者家庭及社会带来了沉重的疾病负担。

哈尔滨血液病肿瘤研究所马军教授

马军教授表示，目前骨髓瘤已经成为全球血液淋巴系统肿瘤最热门的学科。40年前，中国几乎没有骨髓瘤专科医生，而现在骨髓瘤专科的医生超过2000人，这说明针对骨髓瘤的研究和进展非常快。

与此同时，针对多发性骨髓瘤的治疗手段也发生了天翻地覆的变化。“在过去，骨髓瘤无药可治、无医可寻。这类疾病患者生存率极低，高危病人可能在几个月内就没有了，低危的患者也只有三到四年的生存期，亟待更多治疗选择。”马军教授介绍。

“近几年来，随着蛋白酶体抑制剂、抗血管生成抑制剂、ADC、单抗、双抗、CAR-T，还有很多小分子抑制剂的出现，多发性骨髓瘤患者能够获得长期生存，无进展生存期能够达到五年左右，我们称其为‘临床功能性治愈’”，马军教授进一步表示，“虽然目前多发性骨髓瘤在临床上还没有办法完全治愈，但得益于创新药物，以及治疗手段的迭代升级，目前患者已经可以兼顾‘长期生存’和‘生活质量’的目标”。

复旦附属中山医院血液科主任刘澎教授

对此，刘澎教授也指出，通过早期识别、规范治疗，多发性骨髓瘤病人的生存期已经越来越长，且很多患者拥有较高的生活质量，完全可以回归正常生活。多发性骨髓瘤的诊治正在逐步切换到像糖尿病、高血压一样的“慢病管理”模式。

然而，多发性骨髓瘤治疗仍然面临着重大的挑战，不少患者面临复发难治的困境。作为一种高度异质性的血液肿瘤，几乎所有患者在治疗过程中都会面临复发或耐药的情况。随着疾病的进展，患者复发次数越多，后续治疗难度越高，复发后的缓解深度也随之降低，持续缓解时间不断缩短。

目前，通过多种治疗方法组合，骨髓瘤患者已经可以获得平均8年的生存期，但是对于高复发、高危的多发性骨髓瘤患者，治疗手段仍然比较有限。专家表示，到现在为止，克服耐药、免疫逃逸、脱靶的情况仍是临床医学面临的重大挑战。因此，既往至少接受过三线治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤患者迫切需要更有效的治疗选择。

从“单抗”到“双抗”：让更多患者实现功能性治愈

缓解深度是评估多发性骨髓瘤治疗疗效的重要指标。对此，刘澎教授解释，对于复发或难治性多发性骨髓瘤患者来说，主要治疗目标是让患者实现深度且持久的血液学缓解，延长无病生存期和总生存期，并提高患者的生活质量。

在治疗理念上，马军教授也同样认为，不必追求多发性骨髓瘤的“完全治愈”，而要追求骨髓瘤患者像正常人一样不影响寿命地活着。他表示：“蛋白酶体抑制剂、单抗等创新药物的更迭为多发性骨髓瘤患者带来了治疗策略的升级，驱动了患者整体治疗模式的变革。然而，患者后续可能还是会进入到复发阶段，BCMA×CD3双抗的出现正可以让这部分耐药或者脱靶的患者再次获得缓解，在临床上为患者带来一个‘漂亮’的答卷。”

作为全球首个且目前唯一在中国上市的BCMA×CD3双抗，泰立珂的出现让很多复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者看到了希望的曙光。据了解，泰立珂是一款全球首创、即用型、基于体重给药的皮下注射双特异性抗体，可将CD3+ T细胞重定向到表达BCMA的骨髓瘤细胞，以诱导杀伤肿瘤细胞。

经临床验证，泰立珂在既往至少接受过三线治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤患者中的缓解率高，中国患者总缓解率（ORR）达76.9%。该创新药物的出现，让多发性骨髓瘤患者，尤其是高危的高期性患者，获得长期、稳定的生存，并有机会实现功能性治愈。

“没有创新就没有未来，没有创新肿瘤药物和方案的出现，就没有肿瘤治疗的今天和明天。”专家一致认为，这款BCMA×CD3双抗的出现将带给病人全新的治疗选择，该创新药物的上市将代表骨髓瘤治疗新纪元的到来。与此同时，他们也呼吁将这些疗效非常好的创新药尽快纳入医保，以提高药物可及性，让老百姓真正用上、获益。（战钊）

来源： 光明网